PCDT da HPN: experiência na elaboração de um protocolo rápido

Introdução: O eculizumabe é atualmente o único tratamento disponível para a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN). Esse medicamento foi incorporado pela CONITEC - Portaria Nº 77/2018 e listado no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, sendo necessária a elaboração do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para disponibilização do medicamento em até 180 dias. Nesse contexto, há o desafio de elaborar de forma rápida um PCDT robusto, baseado em evidências e com validação da sociedade, para uma doença rara e com grande impacto financeiro para o SUS.
Método: O escopo do PCDT foi direcionado pela portaria de incorporação do eculizumabe, que definia a população beneficiada e os critérios de uso do medicamento. Foram elaboradas as perguntas de pesquisa e realizadas buscas sistemáticas na literatura. Para identificação dos principais especialistas em HPN e validação do escopo do PCDT, foi utilizado o método “bola de neve”. Em seguida, foi realizado um painel para apresentação da minuta do PCDT com um grupo representado por especialistas, sociedades médicas e de pacientes, com a finalidade de validar o texto, esclarecer pontos críticos e finalizar a elaboração do PCDT.
Resultados: Após a busca por evidências, foram estabelecidos os critérios de elegibilidade e de interrupção do tratamento. Através do método bola de neve, cinco especialistas de referência em HPN foram contatados, representando todas as regiões do Brasil, e suas contribuições foram utilizadas para elaborar a versão preliminar do PCDT. O texto foi apresentado e discutido em um painel com 9 integrantes, para elaboração da versão final do PCDT, que foi apresentada à Conitec e aprovada pelo plenário. Na Consulta Pública, das 309 contribuições recebidas, 85% considerou o PCDT como muito bom ou bom.
Conclusão: O PCDT da HPN foi elaborado e validado com agilidade, em aproximadamente 60 dias, tendo boa aceitação da sociedade.