Burosumabe para tratamento de pacientes com raquitismo hipofosfatâmico

Introdução: A hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (HLX), que é doença óssea rara, permanente, cronicamente incapacitante e deformante, com profundo impacto sobre as atividades cotidianas e qualidade de vida do paciente. Pacientes com XLH têm mutações que inativam o gene PHEX e causam concentrações elevadas de fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23) no sangue, alterando o sistema de controle de detecção de fosfato, levando à excreção urinária excessiva de fosfato e subsequente hipofosfatemia, resultando em defeitos na mineralização óssea e impactos em outros tecidos, como os músculos. O burosumabe atua inibindo o excesso de atividade de FGF23, normalizando excreção renal de fosfato e aumentando a concentração sérica vitamina D ativa. O objetivo deste trabalho foi avaliar a eficácia e segurança do burosumabe no tratamento da XLH.
Método: Uma revisão sistemática foi realizada nas bases PUBMED e Cochrane Library, utilizando os descritores “hipofosfatemia” AND “burosumabe”.
Resultados: Foi recuperado um ensaio clínico de fase III avaliando a segurança e eficácia do burosumabe em comparação à terapia convencional (solução de fosfato e vitamina D ativa). O desfecho primário avaliado foi a alteração na gravidade do raquitismo na semana 40, avaliada pela pontuação da Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI‐C). Na semana 40, os pacientes do grupo burosumabe tiveram melhora significativamente maior no escore RGI-C do que os pacientes do grupo de terapia convencional. Os eventos adversos emergentes do tratamento, ocorreram mais frequentemente com o burosumabe. Eventos adversos graves foram considerados não relacionados ao tratamento.
Conclusão: O ensaio clínico fase III publicado apresenta certa vantagem no uso do burosumabe quando comparado ao tratamento convencional com soluções fosfatadas e formas ativas de vitamina D.