PRODUTOS DE TERAPIA AVANÇADA NO BRASIL: UM PERFIL DOS MEDICAMENTOS REGISTRADOS PELA ANVISA ATÉ MAIO DE 2025

Apresentação/Introdução As chamadas terapias avançadas incluem os produtos de terapia celular, de terapia gênica e de engenharia tecidual. Tecnologias inovadoras e disruptivas, são consideradas promessas terapêuticas importantes em situações clínicas sem tratamento ou refratárias às terapias. Suas especificidades e preços trazem desafios significativos para as autoridades regulatórias e os sistemas de saúde em todo mundo. Objetivos Traçar um perfil detalhado dos produtos de terapia avançada (PTA) registrados no país pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) até maio/2025. Metodologia Estudo exploratório, retrospectivo, utilizando dados secundários obtidos da ANVISA, Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e CONITEC. A análise restringiu-se aos medicamentos com registro publicado até maio/2025. Foram analisados data de registro na ANVISA, tipo de tecnologia, indicação clínica do produto, detentor do registro, tempo em avaliação pela ANVISA, presença e preço de venda máximo ao governo nas tabelas CMED, tempo entre obtenção do registro e primeiro preço nas tabelas CMED e a presença de incorporação ao SUS. Foram ainda verificados a presença de registro nas agências sanitárias FDA e EMA e o intervalo de tempo entre esses registros e o registro no Brasil. Resultados Existem 9 PTA registrados até 05/2025, três deles em 2024. Cinco produtos correspondem a terapia gênica in vivo e o restante a produtos com células CAR-T. Duas empresas respondem por 55,6% dos registros. Quatro produtos têm indicação clínica oncológica e os demais para doenças raras. Todos estão registrados em pelo menos uma das agências internacionais, com diferença mediana de tempo entre registro no FDA e EMA e no Brasil de 448d e 712d, respectivamente. A mediana de tempo de análise dos PTA pela Anvisa foi de 278 dias e de 168 dias entre registro e publicação do primeiro preço. Todos são de custo unitário muito elevado. Apenas o medicamento Zolgensma® foi incorporado ao SUS, em dez/2022. Conclusões/Considerações O registro dos PTA no Brasil foi tardio em relação às agências internacionais. O único produto incorporado ao SUS ainda não tinha sido efetivamente ofertado até março/2025 e o acesso aos PTA tem sido demandado judicialmente. Seus custos unitários muito elevados, que podem chegar a mais de R$ 11,8 milhões, podem impactar significativamente os gastos do SUS e constituem desafio para a sustentabilidade do sistema público no país.